본태눈꺼풀연축 환자에서 Letibotulinum Toxin A의 유효성과 안전성 평가

• 영문명: Efficacy and Safety of Letibotulinum Toxin A for the Treatment of Essential Blepharospasm
• 발행기관: 대한안과학회
• 저자명: 김지현(Ji Hyun Kim) 정도훈(Doh Hoon Chung) 김성은(Sung Eun Kim) 백지선(Ji-Sun Paik) 김남주(Namju Kim) 나태윤(Tae Yoon La) 손준혁(Jun Hyuk Son) 안희배(Hee Bae Ahn) 양재욱(Jae Wook Yang) 우경인(Kyung In Woo) 유혜린(Helen Lew) 윤진숙(Jin Sook Yoon) 이상언(Sang Un Lee) 이성복(Sung Bok Lee) 이정규(Jeong Kyu Lee) 장재우(Jae Woo Jang) 정호경(Ho Kyung Choung) 지미정(Mijung Chi) 양석우(Suk-Woo Yang)
• 간행물 정보: 『대한안과학회지』Ophthalmological Society,volume61,number3, 227~234쪽, 전체 8쪽
• 주제분류: 의약학 > 기타의약학
• 파일형태: PDF
• 발행일자: 2020.03.31

국문 초록

목적: 본태눈꺼풀연축 환자를 대상으로 보툴렉스Ⓡ의 유효성 및 안전성을 평가하고자 하였다. 대상과 방법: 총 15개 기관에서 본태눈꺼풀연축 환자 250명이 본 임상시험에 등록되었으며, 이 중 220명의 대상자가 본 시험을 완료하였다. 대상자는 투여 후 4주와 16주 시점에 방문하여 유효성 및 안전성 평가를 시행하였으며, 투여 4주 시점에 일차 유효성 평가가 가능했던 240명이 intention-to-treat (ITT) 분석군에 포함되었다. 유효성 평가는 ITT 분석을 기본으로 하였고, Jankovic Rating Scale(JRS), 기능장애척도, 시험자 반응 평가, 삶의 질 평가를 이용하였으며, 안전성 평가는 이상반응에 대한 분석을 이용하였다. 결과: ITT군에서 일차 유효성 평가변수인 베이스라인 대비 보툴렉스？？ 투여 4주 후 JRS 총점의 평균 변화량은 통계적으로 유의한 감소를 나타내었으며(p<0.0001), 유사제제와 비교 시에 비열등함을 확인하였다. 이차 유효성 평가변수 중 베이스라인 대비 투여 16주 후 JRS 총점의 평균 변화량과 베이스라인 대비 투여 4주 및 16주 후 기능장애 평가점수 총합의 평균 변화량이 통계적으로 유의한 감소를 보였다(p<0.0001 for all). 시험약을 투여받은 249명의 대상자 중 44명(17.6%)에서 76건의 이상반응이 발생하였으나, 심각한 이상반응을 보인 대상자는 없었다. 결론: 보툴렉스？榮？ 본태눈꺼풀연축 환자에서 효과적이고 안전하게 사용될 수 있는 약제로 사료된다.

영문 초록

Purpose: To evaluate the efficacy and safety of BOTULAXⓇ in subjects with essential blepharospasm. Methods: In this study, a total of 250 subjects with essential blepharospasm were enrolled at 15 investigational sites and a total of 220 subjects completed the study. The efficacy and safety were evaluated at weeks 4 and 16 after treatment compared with baseline. In total, 240 subjects were enrolled, treated with the investigational product, and evaluable for the primary efficacy assessment at week 4 after treatment; these subjects were included in the intention-to-treat (ITT) population. With the ITT set as the main efficacy set, efficacy assessment included Jankovic rating scale (JRS), functional disability score, investigator evaluation of global response and quality of life. Safety assessment including the incidence of adverse events was also performed. Results: In terms of the primary efficacy endpoint (i.e., change in JRS total score at week 4 after treatment from baseline [ITT set]), mean change indicated a statistically significant reduction (p < 0.0001) and demonstrated the non-inferiority of the test drug to similar drugs. In terms of the secondary efficacy endpoints, mean change in JRS total score at week 16 after treatment and mean change in functional disability score at weeks 4 and 16 after treatment both exhibited a statistically significant reduction compared with baseline (p < 0.0001 for all). Among the 249 subjects treated with the investigational product in this study, 44(17.67%) experienced 76 treatment emergent adverse events but no serious adverse events were observed. Conclusions: Based on the study results, BOTULAXⓇ is considered to be an effective and safe treatment for essential blepharospasm.

목차

대상과 방법

결 과

고 찰

키워드

BOTULAXⓇ Botulinum neurotoxin type A Essential blepharospasm Letibotulinum Toxin A